PRIME, EMA द्वारा एक नियामक पदनाम है जो होनहार दवाओं के विकासकर्ताओं को उनके विकास को आगे बढ़ाने और गति देने के लिए शुरुआती और सक्रिय सहायता प्रदान करता है और उन्हें रोगियों तक तेज़ी से पहुँचाता है। इसका लक्ष्य मरीजों को नए नए उपचारों से जल्द से जल्द लाभान्वित करने में मदद करना है, जिन्होंने उन रोगियों को महत्वपूर्ण रूप से संबोधित करने और उनका इलाज करने की क्षमता का प्रदर्शन किया है जिनकी चिकित्सा आवश्यकता पूरी नहीं हुई है।
फोर्ज में विनियामक मामलों और गुणवत्ता के वरिष्ठ उपाध्यक्ष क्रिस्टोफर शिलिंग ने कहा, “हम इस जानलेवा और विनाशकारी बीमारी से पीड़ित रोगियों के लिए संभावित रूप से परिवर्तनकारी दवा के रूप में FBX-101 को मान्यता देने के लिए EMA के आभारी हैं।” “PRIME पदनाम द्वारा प्रदान किए गए EMA के साथ बढ़ी हुई बातचीत के माध्यम से, हम Krabbe रोग के रोगियों के लिए अग्रणी विश्वव्यापी जीन थेरेपी के रूप में FBX-101 के विकास को आगे बढ़ाएंगे और तेज करेंगे।”
पदनाम चल रहे चरण 1/2 परिणाम परीक्षण से सकारात्मक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा का अनुसरण करता है। यह सकारात्मक नैदानिक डेटा मारिया एस्कोलर, एमडी, फोर्ज के मुख्य चिकित्सा अधिकारी द्वारा सोसायटी फॉर द स्टडी ऑफ इनबोर्न एरर्स ऑफ मेटाबॉलिज्म (SSIEM) वार्षिक संगोष्ठी में अगस्त 2022 में प्रस्तुत किया गया था, और अक्टूबर में यूरोपियन सोसाइटी ऑफ जीन एंड की 29 वीं कांग्रेस में अपडेट किया गया था। सेल थेरेपी (ESGCT)। परिणामों ने प्रदर्शित किया कि हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल ट्रांसप्लांट (HSCT) के बाद व्यवस्थित रूप से वितरित FBX-101 क्राबे रोगियों में सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन किया गया है। कम खुराक वाले कॉहोर्ट के मरीजों ने GALC एंजाइम गतिविधि की बहाली का प्रदर्शन किया, साइकोसिन को कम किया, मस्तिष्क के सफेद पदार्थ के सामान्य मायेलिनेशन के उत्साहजनक संकेत दिखाए, और अनुपचारित Krabbe रोगियों या अकेले HSCT के साथ इलाज किए गए रोगियों की तुलना में मोटर विकास में सुधार हुआ।
क्लिनिकल डेटा प्रीक्लिनिकल टिप्पणियों का समर्थन करता है कि एचएससीटी जलसेक के बाद यह जीन थेरेपी दृष्टिकोण प्रणालीगत एएवी जीन वितरण के साथ पहले देखी गई कई प्रतिरक्षा चुनौतियों को कम कर सकता है और जीन प्रतिस्थापन के लिए एक सुरक्षित वातावरण बना सकता है। एचएससीटी के लिए उत्तरदायी चयापचय रोगों को लक्षित करने के लिए जीन प्रतिस्थापन रणनीतियों के वितरण के विस्तार के लिए निष्कर्ष भी इस उपन्यास दृष्टिकोण का समर्थन करते हैं।