यूके सिकल सेल एनीमिया उपचार के लिए जीन थेरेपी को अधिकृत करने वाला पहला देश बन गया है

ब्रिटेन में सिकल सेल एनीमिया से पीड़ित लोगों को राहत मिलने वाली है क्योंकि ब्रिटेन सरकार ने इसके इलाज के लिए जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है।

16 नवंबर को औषधि एवं स्वास्थ्य देखभाल उत्पाद नियामक एजेंसी (एमएचआरए) वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (यूरोप) लिमिटेड के उपयोग को अधिकृत किया गया और सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स ने सिकल सेल एनीमिया और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर β-थैलेसीमिया उपचार के लिए जीन थेरेपी बनाई।

नया हस्तक्षेप कैसगेवी (एक्सगैमग्लोजीन ऑटोटेमसेल) सीआरआईएसपीआर जीन एडिटिंग टूल पर आधारित है, एक आविष्कार जिसने 2020 रसायन विज्ञान नोबेल पुरस्कार जीता।

यह पहली बार है जब सिकल सेल एनीमिया के इलाज के लिए जीन थेरेपी को मंजूरी दी गई है, जो यूके के लिए महत्वपूर्ण है क्योंकि 15,000 लोग इस विकार से पीड़ित हैं।

एमएचआरए ने कहा है कि कठोर गुणवत्ता और सुरक्षा मूल्यांकन के बाद 12 वर्ष से अधिक उम्र के रोगियों के लिए जीन थेरेपी को मंजूरी दी गई है, जिसमें इसकी प्रभावशीलता की भी जांच की गई है।

इस प्राधिकरण के साथ, कैसगेवी सीआरआईएसपीआर जीन एडिटिंग टूल द्वारा लाइसेंस प्राप्त करने वाली पहली दवा बन गई है।

दो बीमारियाँ – सिकल सेल रोग और β-थैलेसीमिया हीमोग्लोबिन जीन में त्रुटियों से उत्पन्न होने वाली आनुवंशिक स्थितियाँ हैं। हीमोग्लोबिन का उपयोग हमारे शरीर में लाल रक्त कोशिकाओं द्वारा ऑक्सीजन ले जाने के लिए किया जाता है। बिगड़ा हुआ हीमोग्लोबिन रक्त में ऑक्सीजन के आदान-प्रदान को रोकता है।

जबकि सिकल सेल एनीमिया अफ्रीकी कैरेबियाई मूल के लोगों में प्रचलित है, दक्षिण एशियाई, दक्षिण पूर्व एशियाई, भूमध्यसागरीय और मध्य पूर्वी लोग β-थैलेसीमिया से पीड़ित हैं।

सिकल सेल रोग कुछ मामलों में गंभीर दर्द और जीवन-घातक संक्रमण का कारण बनता है। सिकल सेल एनीमिया और β-थैलेसीमिया दोनों में, रोगियों को रक्त की आवश्यकता होती है आधान गंभीर एनीमिया के कारण हर महीने। वे जीवन भर इंजेक्शन और दवाओं पर बहुत अधिक निर्भर रहते हैं।

कैसगेवी जीन थेरेपी दवा रोगी की अस्थि मज्जा स्टेम कोशिकाओं में दोषपूर्ण हीमोग्लोबिन जीन को संपादित करती है जिसके परिणामस्वरूप कार्यात्मक हीमोग्लोबिन उत्पादन होता है।

कैसगेवी जीन थेरेपी परीक्षणों में लगभग 100 प्रतिशत प्रभावशीलता दिखाती है

प्राधिकरण के बारे में बोलते हुए, एमएचआरए, जूलियन बीच में हेल्थकेयर क्वालिटी और एक्सेस के अंतरिम कार्यकारी निदेशक ने इस बात पर प्रकाश डाला कि कैसे एक करीबी दरवाजे से अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण इन दो आजीवन घातक बीमारियों का एकमात्र इलाज था।

बीच ने कहा कि उन्हें यह घोषणा करते हुए खुशी हो रही है कि “कैस्गेवी नामक एक अभिनव और अपनी तरह का पहला जीन-संपादन उपचार, सिकल-सेल रोग और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर β- वाले अधिकांश प्रतिभागियों में स्वस्थ हीमोग्लोबिन उत्पादन को बहाल करने के लिए पाया गया है। थैलेसीमिया, रोग के लक्षणों से राहत”।

बीच ने कहा, “एमएचआरए वास्तविक दुनिया के सुरक्षा डेटा और निर्माता द्वारा किए जा रहे प्राधिकरण के बाद के सुरक्षा अध्ययनों के माध्यम से कैसगेवी की सुरक्षा और प्रभावशीलता की बारीकी से निगरानी करना जारी रखेगा।”

एमएचआरए परीक्षण के नतीजों से पता चला कि 97 प्रतिशत रोगियों ने बताया कि कैसगेवी लेने के बाद वे कम से कम 12 महीने तक गंभीर दर्द की समस्या से मुक्त रहे। रिपोर्ट में जिन 29 मरीजों का विश्लेषण किया जा सका उनमें से 28 ने यह बात कही।

ट्रांसफ़्यूज़न-निर्भर β-थैलेसीमिया परीक्षणों के मामले में, कैसगेवी उपचार के 12 महीने बाद 93 प्रतिशत लोगों में रक्त आधान की आवश्यकता को कम कर सकता है। 42 में से 39 रोगियों ने इस सफलता की सूचना दी। बाकी तीन मरीजों में खून चढ़ाने में 70 प्रतिशत की कमी आई।

इस नव स्वीकृत उपचार का कोई गंभीर दुष्प्रभाव नहीं है। कैसगेवी के दुष्प्रभाव स्टेम सेल प्रत्यारोपण में देखे गए दुष्प्रभावों के समान हैं जिनमें बुखार, थकान, मतली और संक्रमण का खतरा बढ़ जाता है।

अब तक एमएचआरए ने परीक्षणों में किसी भी सुरक्षा संबंधी चिंता की सूचना नहीं दी है और परीक्षणों के नतीजे जल्द ही घोषित किए जाएंगे।

उपचार प्रक्रिया में रोगियों के अस्थि मज्जा से स्टेम कोशिकाओं को निकालना, उन्हें प्रयोगशाला में संपादित करना और बीमारी का आजीवन इलाज करने के लिए रोगी में डालना शामिल है।

इस जीन थेरेपी के माध्यम से इलाज किए गए मरीजों को अस्पताल में एक महीना बिताना पड़ता है ताकि उपचारित कोशिकाएं उनके अस्थि मज्जा में विकसित हो जाएं और कार्यात्मक हीमोग्लोबिन के साथ लाल रक्त कोशिकाएं बनाना शुरू कर दें।

सिकल सेल सोसाइटी के मुख्य कार्यकारी, जॉन जेम्स ओबीई ने प्राधिकरण का स्वागत करते हुए कहा: “वर्तमान में रोगियों के लिए सीमित दवाएं उपलब्ध हैं, इसलिए मैं आज की खबर का स्वागत करता हूं कि एक नए उपचार को सुरक्षित और प्रभावी माना गया है, जिसमें काफी सुधार करने की क्षमता है।” इतने सारे लोगों के लिए जीवन की गुणवत्ता।”